Есть основания для скептицизма, когда Управление по медико-социальному обслуживанию американцев объявляет, что Медикейд может потратить до $3,5 миллиарда на препарат от болезни Альцгеймера Лекемби (леканемаб) в 2025 году. Даже предполагаемая CMS стоимость Лекемби для Медикейд в $550 миллионов в 2024 году, кажется, далека от реальности.
CMS сделало несколько явно заявленных предположений в своей недавней оценке стоимости покрытия Медикейдом Лекемби. Возможно, наиболее очевидным было предположение о том, что определенный процент пациентов с ранним Альцгеймером обязательно станут фактическими пользователями продукта, несмотря на ограниченную эффективность и проблемы безопасности, связанные с кровотечением и отеком мозга.
Для составления прогнозов CMS использовало целый ряд общедоступных источников, включая статью в Journal of the American Medical Association, которая оценивала потенциальные будущие расходы Медикейда и расходы на леканемаб для пациентов на основе экстраполяции количества пациентов с ранним Альцгеймером из исследования здоровья и пенсионного обеспечения 2018 года.
Более того, публичные заявления производителей Лекемби, компаний Эйсаи и Биоген, предполагали, что к 2026 году будут “диагностированы как подходящие для лечения” до 100 000 пациентов.
Исходя из количества диагностированных пациентов, CMS прогнозировало 55 875 пользователей на 2024 год. Однако это не совпадает с реальностью относительно невеликих доходов от Лекемби до настоящего времени. Согласно данным Endpoints News, общий объем продаж Лекемби в первом квартале этого года составил около $19 миллионов. Хотя количество пациентов, которым назначают данный препарат, увеличивается – продажи в первом квартале 2024 года утроились по сравнению с четвертым кварталом прошлого года – при $19 миллиона сложно представить, что он быстро станет таким успешным, как ожидает Медикейд. Fierce Pharma сообщила, что к концу января препарат принимали всего лишь 2000 пациентов по всей стране, что свидетельствует о том, что спонсорам не хватит до поставленной ими цели в 10 000 человек, принимающих препарат, к концу марта.
Прогноз CMS предполагает проникновение на рынок на основе (процентов) количества пациентов, для которых Лекемби подходит. Однако только потому, что определенное количество пациентов диагностируют с ранним Альцгеймером, не обязательно означает, что соответствующий (прогнозируемый) процент этих людей будет назначен Лекемби или другим моноклональным антителом, направленным на накопление бета-амилоидного наслоения в мозгу. Предполагается, что нарастание наслоения бляшки является причиной Альцгеймера.
Важно отметить, что прогнозы CMS значительно превышают те, что сделали спонсоры препарата, Эйсай и Биоген, как подробно описано в статье в STAT News в прошлом месяце.
Неоспоримо, что терапия и соответствующая диагностика болезни Альцгеймера могут оказаться предельно затратными для Медикейда, если эти продукты получат большое признание. Пока что этого не произошло.
Стоит вспомнить, что самое вероятное было понимание CMS и других, включая KFF, относительно того, что произойдет, когда первое моноклональное антитело, направленное на бета-амилоид и одобренное для лечения болезни Альцгеймера, Адухельм (адуцанумаб), было одобрено в 2021 году: а именно, быстрое принятие, что приведет к существенным бюджетным расходам для программы Медикейд. В результате этого потребуется увеличение премий за часть B Медикейда. Часть B включает инъекции, такие как Адухельм.
Справедливо отметить, что нельзя упрекнуть CMS или любую другую структуру за такое предположение, основываясь на мнениях исследователей. Статья в JAMA утверждала, что если бы 500 000 клиентов получили рецепт на Адухельм, а Медикейд оплачивает 103% годовой оптовой стоимости Адухельма в $56,000, общие расходы на Адухельм за один год составили бы почти $29 миллиардов.
Предполагалось, что между 25% и 50% общего числа пациентов примут препарат.
До выхода национального решения о покрытии моноклональных антител, направленных на бета-амилоид, в апреле 2022 года и снижения цены на Адухельм до $28 000, CMS объявило о 14,5% увеличении премии за часть B Медикейда.
Адухельм испытал крайне низкое принятие как на открытом, так и на коммерческом рынках. Например, в четвертом квартале 2021 года Адухельм смог набрать всего $1 миллион в продажах. С тех пор перспективы биологического средства заметно не улучшились.
Производитель препарата Биоген затем заявил, что “перераспределит ресурсы, выделенные на Адухельм, для продвижения Лекемби и разработки новых методов лечения”.
Запутанная регуляторная история, а также недоказанная эффективность и значительные риски безопасности, обрекли Адухельм на провал. Это означало, что Медикейд значительно завысил прогноз по принятию продукта.
В 2022 году министр здравоохранения и социальных служб Хавьер Бессера объявил, что премии за часть B Медикейда, оплачиваемые участниками программы Медикейд, будут снижены для учета завышенных затрат.
Подобно Адухельму, Лекемби – биологическое средство, снижающее накопление бляшки в мозгу, которое, как считается, является фактором риска при болезни Альцгеймера. Биоген и Эйсай являются соспонсорами Лекемби, которому было ускоренное и затем полное одобрение FDA в январе и июле 2023 года, соответственно.
Данные третьей фазы для Лекемби продемонстрировали умеренное замедление когнитивного ухудшения у пациентов с ранней стадией болезни Альцгеймера. На Конгрессе по клиническим исследованиям по болезни Альцгеймера в декабре 2022 года исследователи представили полный анализ данных по безопасности и эффективности Лекемби. Найденные результаты, опубликованные в New England Journal of Medicine, вызвали у экспертов оптимизм и осторожность одновременно, что нашло отражение в выводе медицинской статьи, что препарат должен быть дополнительно изучен.
Лекемби предлагает надежду пациентам с болезнью Альцгеймера. Это не Адухельм-реакция. Соответственно, с момента его одобрения в июле 2023 года спрос на препарат немного возрос. Однако терапевтическое средство так и не набрало необходимый инертный импульс, указывающий на его скорое статус “блокбастера”.
И хотя недостаточный спрос является фактором, MedPage Today сообщает, что больницы и системы здравоохранения также потребовали больше времени, чем ожидалось, для настройки своих систем введения препарата пациентам.
Эйсай и Биоген планируют запросить одобрение для версии Лекемби для самостоятельного введения, что сделает использование препарата для пациентов проще. Кроме того, кровные тесты вместо сканирования мозга в конечном итоге могут ускорить обнаружение бляшек бета-амилоида.
Кроме того, FDA рассматривает еще одно лечение, нацеленное на белок амилоида, донанемаб от компании Eli Lilly, которое ожидается одобрить в этом году. В конечном итоге это может усилить спрос на класс лекарственных препаратов для разрушения бляшки, как целого.
Однако у врачей и пациентов есть лингвистические вопросы, касающиеся всех этих лекарственных препаратов, часть из которых связана с проблемами безопасности, в то время как другие касаются того, предоставляют ли лечения клинически значимое замедление когнитивного упадка у пациентов. Из-за этого среди неврологов нет консенсуса по поводу рекомендации Лекемби своим пациентам.
Например, хотя исследования показали, что Лекемби замедляет когнитивное ухудшение, связанное с болезнью Альцгеймера, его преимущества считаются умеренными, возможно, слишком незначительными, чтобы некоторые смогли заметить пользу. Также сохраняются обеспокоенности безопасностью.
С учетом всех обстоятельств, хотя Медикейд прогнозирует, что в следующем году он потратит $3,5 миллиарда на Лекемби, это крайне маловероятно.
